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Accueil > Actualités > Pennsylvanie : La cécité traitée par la thérapie génique

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Un essai de thérapie génique mené à l'Ecole de médecine de l'université de Pennsylvanie a permis d'améliorer la vue de 12 patients souffrant d'amaurose congénitale de Leber, une maladie génétique qui conduit à la cécité. Les chercheurs ont élaboré un adénovirus génétiquement modifié capable de transporter au coeur des cellules rétiniennes le gène normal RPE65. Le traitement, suivi par les patients depuis deux ans, a augmenté d'un facteur 100 la réponse de la pupille à la lumière.


vote Tags : cécité, génique, Pennsylvanie, traitée, thérapie

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